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24.08.2022 Orphan Drugs: „Fiktiver Zusatznutzen“ wird meistens widerlegt

News Apotheke

Der angenommene Zusatznutzen, der Arzneimitteln für seltene Erkrankungen bei der Marktzulassung unterstellt wird, kann in der Mehrheit der Fälle nicht nachgewiesen werden.

Junge mit Mukoviszidose
iStockfoto.com/VioletaStoimenova

Überlegenheit neuer Therapien bleibt häufig Fiktion

Der angenommene Zusatznutzen, der Arzneimitteln für seltene Erkrankungen bei der Marktzulassung unterstellt wird, kann in der Mehrheit der Fälle nicht nachgewiesen werden. Das hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) in seinem aktuellen Jahresbericht herausgestellt. Bei 41 Bewertungen sogenannter Orphan Drugs, die anschließend die reguläre Nutzenbewertung durchlaufen hatten, zeigte sich in 22 Fällen (54 Prozent) kein zusätzlicher Nutzen gegenüber den Vergleichstherapien. Von seltenen Erkrankungen betroffen sind nach Schätzungen des Bundesgesundheitsministeriums allein in Deutschland mehr als vier Millionen Menschen, EU-weit bis zu 30 Millionen.

Der Untersuchung des IQWIG lagen 20 Wirkstoffe mit teilweise mehreren Anwendungsgebieten – in Summe 41 – zugrunde, die jeweils seit Inkrafttreten der Regelung im Jahr 2011 mehr als 50 Millionen Euro Umsatz pro Jahr generiert hatten und damit eine vollständige Bewertung durchlaufen mussten. Als Ursache für die schlechte Quote nennt der Bericht die Tatsache, dass die Unternehmen überhaupt erst in der nachgelagerten regulären Nutzenbewertung Studienergebnisse zum Vergleich mit anderen zweckmäßigen Therapien vorgelegt hatten. Mit Marktzulassung galt der Zusatznutzen zuvor aufgrund gesetzlicher Vorgaben als belegt. Schon in den zuvor erfolgten eingeschränkten Bewertungen sei der zusätzliche Nutzen bei 51 Prozent der untersuchten Anwendungen nicht quantifizierbar gewesen, so das IQWIG. In vielen Fällen legen die Hersteller erst Jahre nach Markteintritt eine vollständige Bewertung vor. Einige, deren Arzneimittel beim Umsatz den Schwellenwert (50 Millionen Euro) nicht erreichen, tun es gar nicht.

Kostenexplosion bei Orphan Drugs

Bis zum Erreichen der Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro gilt der Zusatznutzen bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen als belegt. Erst danach müssen Unternehmen ein komplettes Dossier einreichen, auf dessen Basis das IQWIG und der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Nutzen gegenüber vergleichbaren Therapien bewerten und quantifizieren. Die Bewertung des zusätzlichen Nutzens bildet die maßgebliche Grundlage für die Verhandlungen über den Erstattungsbetrag und damit die Arzneimittelpreise.

In Deutschland haben sich die Ausgaben der gesetzlichen Krankenkassen (GKV) für Orphan Drugs seit Inkrafftreten der Regelung im Jahr 2011 mehr als verfünffacht, das ermittelten Gesundheitsökonomen der Universität Bielefeld. Während die GKV 2011 durchschnittlich 97.000 Euro pro Jahr und Patient ausgab, betrugen diese Kosten zuletzt (2020) 540.000 Euro. Im Durchschnitt sind die mittleren Jahrestherapiekosten pro Patient um 16 Prozent gestiegen.

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